Un nuevo tratamiento para la forma más severa o avanzada de la degeneración macular relacionada con la edad (DMRE) seca, ha demostrado ser prometedor en estudios en animales. Los investigadores esperan que el tratamiento, que incluye el uso de células madre del mismo paciente para reemplazar las células retinianas perdidas esté pronto disponible para estudios en humanos.
Hay dos formas de DMRE: la forma seca y la forma húmeda. Cerca del 80% de quienes tienen DMRE tiene la forma seca y hay varios tipos de DMRE seca. En la actualidad no hay forma de tratar ningún tipo de DMRE seca.
En la DMRE seca, mueren las células conocidas como células del epitelio pigmentario de la retina (EPR). Estas células nutren las células retinianas que captan la luz se conocen como fotorreceptoras. Una vez que estas células mueren, eventualmente mueren también los fotorreceptores. Esta muerte celular da lugar a la forma más severa de DMRE seca —conocida como atrofia geográfica. La atrofia geográfica puede llevar a la ceguera.
El nuevo tratamiento experimental está diseñado para reemplazar muertas de la retina por células provenientes de las células sanguíneas del paciente desarrolladas en el laboratorio. En el laboratorio, los investigadores convierten las células del paciente en células madre pluripotenciales inducidas (SPi). Estas células pueden convertirse en cualquier tipo de célula del organismo.
En este estudio, los investigadores programaron células SPi humanas para que se convirtieran en células del EPR. Estas células, desarrolladas en el laboratorio, se cultivaron en pequeñísimas hojas del grosor de una célula. Después, los investigadores las insertaron en las retinas de ratas y cerdos. A las diez semanas de haber implantado las células, los investigadores hicieron estudios imagenológicos que demostraron que las células producidas en el laboratorio se integraban a la retina.
Las células trasplantadas funcionaron bien, según informaron los investigadores en la revista Science Translational Medicine. Estas nuevas células sanas podían detener la pérdida adicional de visión producida por la DMRE y podrían eventualmente devolver parte de la visión perdida.
Según el Dr. Pravin U. Dugel, oftalmólogo de Retinal Consultants de Arizona en Phoenix, "Poder reprogramar las células madre para convertirse en células que reemplacen las células del EPR faltantes es algo realmente emocionante en cuanto a tecnología", aunque afirma que "Es mu pronto todavía y quedan aún muchos retos por superar. El simple hecho de que dé resultado en ratas y cerdos no significa necesariamente que vaya a funcionar en humanos. Pero no tenemos ningún tratamiento para la DMRE seca por lo que esto es algo que hay que tener muy en cuenta y seguir con atención su progreso".
El Dr. Dugel agregó que una de las preocupaciones clave con cualquier terapia de células madre es que, al cambiar la estructura nuclear de la célula, existe el potencial de ocasionar la multiplicación incontrolada de las células y que éstas se tornen cancerosas. Los investigadores sostienen que han analizado genéticamente las células del EPR derivadas de células madre y no han encontrado mutaciones genéticas relacionadas con el desarrollo de tumores. Según el Dr. Dugel, "Aunque no se vio en este estudio en animales, existe siempre la posibilidad y ese problema tiene que ser superado".
Los investigadores han iniciado un plan de pruebas clínicas Fase I para probar la seguridad del tratamiento en humanos. La Administración de Alimentos y Drogas de los Estados Unidos aún tiene que aprobarlo antes de que éste pueda comenzar.
Según indica el doctor Kapil Bharti, PhD, el investigador principal del National Eye Institute en un comunicado de prensa, "Si se realiza el estudio clínico, sería el primero en poner a prueba un tratamiento basado en células madre derivadas de células madre pluripotenciales inducidas para el tratamiento de una enfermedad".