• La terapia genética para la ceguera puede ser clave para la vacuna contra el coronavirus

    Escrito por Reena Mukamal
    Nov. 15, 2020

    Una vacuna para el COVID-19, como ninguna otra en desarrollo, está llamando la atención.

    Los expertos sostienen que la vacuna experimental, llamada AAVCOVID, podría terminar con la pandemia del coronavirus en un tiempo récord. Esto se debe a que está basada en tecnología de terapia genética que ya se utiliza en la cura de una forma de ceguera.

    Dos hospitales afiliados a Harvard, están encabezando la investigación, y se espera que la vacuna sea probada en humanos antes de finalizar este año.

    ¿Hay una vacuna contra el coronavirus?

    Aún no. En este momento hay más de 100 diferentes vacunas contra el COVID-19 en desarrollo en todo el mundo. Algunas de ellas ya se encuentran en ensayos clínicos.

    Pero la vacuna AAVCOVID tiene una ventaja única: Se basa en la tecnología de transferencia de genes que ya está aprobada por la FDA para tratar la ceguera hereditaria (Luxturna) y la distrofia muscular espinal (Zolgensma).

    Esta tecnología se centra en el estudio de un virus inofensivo, llamado virus adenoasociado (VAA), que se ha probado durante más de dos décadas y ha demostrado ser seguro para los humanos.

    Según la Dra. Joan W. Miller, Jefe de Oftalmología en el Massachusetts Eye and Ear, el Massachusetts General Hospital y el Brigham and Women’s Hospital, Profesora Titular de la Cátedra de Oftalmología del David Glendenning Cogan, así como Jefe de Oftalmología de la Escuela de Medicina de Harvard, “El AAV es un vector viral inofensivo, con un historial de seguridad establecido. Ya tiene una industria manufacturera debido a su uso continuo en la terapia genética.

    Debido a que varias compañías farmacéuticas ya fabrican el AAV, la producción de vacunas podría ampliarse rápidamente para satisfacer la demanda global.

    ¿Cómo funciona la vacuna experimental para el COVID-19?

    La nueva vacuna almacena un fragmento de código genético del coronavirus (SARS-CoV-2) en el virus inofensivo (AAV), que normalmente se administraría en una terapia génica.

    Pero esta vez, en vez de administrar una terapia genética, el AAV entregará instrucciones para fabricar la proteína llamada "espiga" que se encuentra en la superficie del coronavirus.

    Exponer el cuerpo a la proteína espiga sola, sin el resto del mortal coronavirus, debería enseñar al sistema inmunológico a reconocer y a combatir futuras infecciones por COVID-19. A diferencia de los AAV que se usan en la terapia genética, el que se usa en la vacuna AAVCOVID estimula el sistema inmune — característica esencial para que una vacuna sea exitosa.

    Según la Dra. Miller, “El AAV particular que estamos utilizando produce una fuerte respuesta inmune en los experimentos. Esto puede permitir una sola vacuna en lugar de requerir dos inyecciones como es el caso de muchas vacunas".

    Incluso si el coronavirus muta y surge una nueva cepa, las instrucciones genéticas pueden modificarse — y se puede hacer una vacuna actualizada — en solo unas pocas semanas.

    La vacuna ha captado el apoyo de grandes bateadores, como Wyc Grousbeck, dueño de los Boston Celtics, quien ha donado $1 millón de dólares al proyecto de investigación de la vacuna AAVCOVID.

    Los oftalmólogos ayudaron a desarrollar la vacuna experimental contra el coronavirus

    La vacuna experimental AAVCOVID — en cabeza del Dr. Luk H. Vandenberghe, PhD, director del Centro de Terapia Genética Grousbeck en el Massachusetts Eye and Ear — tiene sus raíces en la investigación oftalmológica.

    La plataforma tecnológica se remonta a la doctora y genetista molecular, Dra. Jean Bennett, PhD, y su esposo, el oftalmólogo Dr. Albert Maguire. Su trabajo con el AAV llevó a que la FDA aprobara la primera cura de terapia genética para la ceguera, Luxturna, en 2017.

    Según sostiene la Dra. Miller, "Esta primera aprobación estableció estándares y vías de campo que ahora permiten agilizar los trámites regulatorios de otros enfoques de AAV, como AAVCOVID, gracias a este precedente".

    Dicho esto, el nuevo coronavirus aún no se conoce bien. Una vacuna basada en el AAV nunca se ha utilizado en humanos, y la vacuna AAVCOVID debe someterse a estudios de seguridad adicionales antes de iniciar su ensayo en humanos. 

    Si esos estudios van bien y se otorga la aprobación regulatoria, el equipo tiene la intención de comenzar a probar la vacuna, en ensayos clínicos en humanos, este verano. Estos estudios clínicos serán dirigidos por el Dr. Mason Freeman, director y fundador del Centro de Investigación Traslacional MGH y profesor de medicina en la Escuela de Medicina de Harvard.