• ¿Qué significa la edición genética CRISPR para la atención de la salud ocular?

    Escrito por Celia Vimont
    Revisado por Steven D Schwartz MD
    May. 18, 2020

    ¿Qué es CRISPR?

    CRISPR es un nuevo tipo de ingeniería genética que permite a los científicos editar el ADN. Los científicos esperan utilizar CRISPR para reparar defectos genéticos o utilizar células humanas genéticamente modificadas como terapia.

    La terapia genética tradicional utiliza virus para insertar nuevos genes en las células en un intento por tratar enfermedades. Sin embargo, CRISPR realiza los cambios directamente en el ADN. La técnica utiliza herramientas moleculares específicamente dirigidas que funcionan como tijeras para recortar ADN anormal y reemplazarlo con material genético normal.

    ¿Cómo están estudiando los investigadores la técnica CRISPR para el cuidado oftalmológico?

    Los oftalmólogos aún no están utilizando CRISPR para tratar las enfermedades oculares. Sin embargo, los científicos esperan que algún día pueda detener, revertir o inclusive curar enfermedades oculares y otro tipo de enfermedades. En algunas enfermedades que afectan la visión, una proteína en especial no funciona como debería. Esto causa pérdida de visión. Los científicos estudian si pueden utilizar CRISPR para recortar el ADN anormal que hace que la proteína no funcione como debería. La reemplazarían con ADN con funcionamiento normal. Este abordaje sólo se dirige a células con ADN anormal.

    En el 2016, los científicos utilizaron CRISPR en un estudio de tubo de ensayo para arreglar un defecto genético que causa retinitis pigmentosa. Esta afección es producida por una serie de problemas oculares que afectan la retina. Cambia la forma como responde la retina a la luz, dificultando así la visión. En el 2018, los investigadores utilizaron CRISPR para tratamiento de retinitis pigmentosa en ratones.

    En julio de 2019, dos compañías anunciaron que realizarán el primer estudio CRISPR en humanos en los Estados Unidos para cortar una mutación en las células de la visión que producen una forma hereditaria de ceguera conocida como amaurosis congénita de Leber. Los participantes en el estudio recibirán este tratamiento en forma de una inyección intraocular. Los investigadores esperan que el tratamiento pueda curar la enfermedad.

    ¿Deberíamos ser cautelosos con CRISPR?

    Los científicos se encuentran aún en las etapas tempranas del estudio CRISPR para enfermedad ocular. Esto significa que aún no sabemos si los beneficios superan los riesgos. Hasta el momento, los investigadores sostienen que CRISPR parece ser una técnica prometedora como tratamiento seguro y efectivo. Sin embargo, es algo aún muy nuevo que relativamente no se ha estudiado. Se requieren mayores estudios antes de saber si será un tratamiento útil para las enfermedades oculares.