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  • ¿Podrán las Células Madre o las Terapias Genéticas Ofrecer Curas Para las Enfermedades de la Retina?

    Apr. 14, 2017

    En un futuro cercano, los oftalmólogos podrían contar con dos herramientas nuevas para tratar enfermedades de la retina que pueden causar la pérdida de la visión, como la degeneración macular relacionada con la edad (DMRE) y otras. La retina convierte las imágenes en señales nerviosas que se trasmiten a través del nervio óptico al cerebro. Es indispensable una retina sana para una buena visión.

    A comienzos de 2012, los investigadores informaron resultados positivos de las primeras pruebas con células madre en humanos para tratar problemas de visión. Los dos pacientes tratados habían quedado legalmente ciegos — uno por DMRE y el otro por la enfermedad de Stargardt — ambos recuperaron algo de visión.

    De las células madre embrionarias se puede derivar cualquier tipo de células y, en este caso, se utilizaron para desarrollar células de epitelio pigmentario de la retina (RPE) que se inyectaron por debajo de la retina para reemplazar las células muertas del epitelio pigmentario de la retina.

    Otro abordaje de células madre fue aprobado en febrero de 2012 para pruebas en humanos, en este caso se utilizan células madre tomadas del mismo epitelio pigmentario de la retina. Este tipo de células actúan como protectoras de las células sensibles a la luz (fotorreceptoras), en vez de actuar como reemplazo de las células del epitelio pigmentario de la retina. Este abordaje podría ser especialmente útil para tratar la DMRE “seca” que daña las células fotorreceptoras.

    En otra prueba individual, utilizando terapia genética, los investigadores restauraron la visión de ambos ojos en tres pacientes con amaurosis congénita de Leber (o ACL), una enfermedad hereditaria.

    Un tipo de ACL es producida por un defecto en el gen RPE65 que bloquea la producción de una enzima necesaria para el funcionamiento de la retina. Sin dicha enzima, se acumulan toxinas en las células retinianas y éstas eventualmente mueren. La terapia genética para la ACL implica inyectar una versión normal de RPE65 en las células de la retina.

    Los investigadores de terapias genéticas están especialmente animados de que una mujer de 47 años haya sido uno de los pacientes en recuperar la visión de ambos ojos. En esta misma prueba, realizada en el Children's Hospital de Filadelfia, 11 pacientes adicionales recibieron terapia genética con RPE65 en un ojo y 2 niños de este grupo han sido tratados en ambos ojos.

    En términos generales, los niños que participaron en este estudio mostraron más mejoría que los adultos, probablemente debido a que sus células retinianas no estaban tan dañadas por la ACL. Todos los niños en esta prueba ahora pueden leer libros, montar en bicicleta y disfrutar de muchas actividades que antes habrían sido imposibles para ellos. Eventualmente podría ser posible tratar desde muy temprano a los niños con ACL, en los primeros días o meses de vida, antes de que se alcance a producir algún daño en su visión.

    Aunque los médicos sostienen que aún queda mucho trabajo por hacer antes de que la terapia con células madre o la terapia genética pueda ser considerada totalmente segura y efectiva y reciba la aprobación de la FDA como tratamiento para la DMRE, la ACL, la enfermedad de Stargardt y otras afecciones que dañan la retina, estos resultados iniciales son muy alentadores.